La persistencia de la proteinuria nefrótica favorece la progresión hacia la insuficiencia renal. Hemos diseñado un protocolo terapéutico con sirolimus para ese grupo de pacientes implementando un estudio clínico prospectivo, intervencionista y no aleatorizado, sobre una cohorte de 13 pacientes con una edad media de 10 años; todos con síndrome nefrótico córtico-resistente primario y glomerulosclerosis focal y segmentaria; resistentes también a la ciclofosfamida, a los inhibidores de la calcineurina y al empleo de enalapril y losartán. La dosis media empleada de sirolimus fue de 3,6 mg/m2/día y el tratamiento duró 12 meses. Evaluamos la eficacia terapéutica acorde a la reducción de la proteinuria (respuesta total, parcial y ausente), y también fueron evaluadas la severidad del daño histológico pretratamiento y el tiempo previo transcurrido hasta recibir el sirolimus.
Nueve de los trece pacientes tuvieron remisión parcial o total del síndrome nefrótico, y el tiempo medio previo transcurrido y la severidad del daño histológico influyeron en el tipo de respuesta. Consideramos que el sirolimus es una opción válida de tratamiento para los pacientes con síndrome nefrótico córtico-resistente, aunque probablemente sea necesario un inicio terapéutico más precoz.
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