La piel como vehículo para terapia génica: hemofilia B, un modelo de aplicación

• Autores: Isaura Araceli González Ramos, Ana Rebeca Jaloma Cruz
• Localización: Gaceta médica de México, ISSN 0016-3813, Vol. 151, Nº. 2, 2015, págs. 266-269
• Idioma: español
• Títulos paralelos:
  • The skin as a vehicle for gene therapy: hemophilia B, an application model
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• Resumen
  • español

    La piel artificial ofrece importantes ventajas en terapia génica por su bioseguridad y fácil monitoreo. La obtención sencilla de queratinocitos mediante pequeñas biopsias y su expansión in vitro enriquecida en células madre epiteliales las convierten en un blanco terapéutico idóneo para la expresión del transgén a largo plazo. La terapia génica cutánea correctiva se aplica actualmente en ensayos clínicos de enfermedades genéticas dermatológicas. En entidades monogénicas sistémicas como la hemofilia B, el injerto de piel modificada genéticamente en un modelo experimental murino, ha logrado un aumento discreto del factor IX coagulante plasmático que puede atenuar las manifestaciones graves del padecimiento.

  • English

    Artificial skin offers important advantages in gene therapy for its biosafety and simple monitoring. An easy access of keratinocytes through small biopsies and their in vitro expansion enriched with epithelial stem cells, make them an ideal target for long-term therapeutic transgene expression. Corrective cutaneous gene therapy has been recently applied in clinical trials on dermatological genetic diseases. In systemic monogenic diseases such as hemophilia B, the graft of genetically modified skin in murine experimental models has achieved a modest increase of clotting factor IX in plasma that may attenuate severe symptoms of the disease. (Gac Med Mex. 2015;151:266-9) Corresponding author: Ana Rebeca Jaloma-Cruz, arjaloma@gmail.com