El vismodegib es un inhibidor de la ruta “hedgehog”, implicada en la evolución del carcinoma de células basales. Ha sido autorizado condicionalmente para el tratamiento de pacientes adultos con carcinoma de células basales metastásico sintomático o localmente avanzado y no candidatos para cirugía o radioterapia. Las tasas de respuesta pueden considerarse moderadamente satisfactorias, aunque la mayoría es de carácter parcial, con una duración de la respuesta que oscila entre 7 y 10 meses. El vismodegib supone una nueva opción terapéutica para cuadros realmente infrecuente pero muy complicados, inabordables terapéuticamente mediante cirugía o radioterapia; asimismo, puede ser administrado por vía oral y proporciona una vía farmacológica innovadora, que además es potencialmente útil en otras formas diversas de cáncer. Todo ello, no obstante, sin olvidar su notable potencial toxicológico y teratogénico.
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