La edición genética, con CRISPR-Cas9 a la cabeza, se ha convertido desde su descubrimiento en una de las grandes esperanzas biológicas para erradicar algunas de las enfermedades más graves que azotan al ser humano. En buena lógica, debido al interés que despierta su aplicación, unido a sus innegables implicaciones éticas y jurídicas, así como a intereses económico-mercantiles, han proliferado en los últimos meses numerosas investigaciones, pudiendo poner en entredicho algunas de ellas el prometedor futuro que se le auguraba inicialmente a esta herramienta. En este sentido, destaca la realizada por la Universidad de Standford (EE.UU.), con arreglo a la cual los pacientes presentaban adaptaciones inmunitarias (anticuerpos y linfocitos T) contra la proteína Cas9, que opera como tijera molecular. La segunda es la relativa a un artículo escrito en una Revista científica de impacto que trató de refutar, de forma nada concluyente, las mutaciones genéticas inesperadas que produciría el uso de CRISPR-Cas9. Paralela y frontalmente, se ha conocido que, siguiendo los pasos de China y EE.UU., Europa asistirá en este 2018 al primer ensayo clínico con CRISPR-Cas9 como tratamiento contra una enfermedad rara (la beta talasemia), que permitirá verificar su seguridad y eficacia. El objetivo de este artículo consiste en poner de manifiesto el pleno auge e incesante avance de la técnica, toda vez que existen soluciones de alcance real ante las diferentes problemáticas que se van suscitando, pero que requieren de una investigación responsable y de un aumento tanto en la financiación como en los ensayos clínicos.
Since its discovery, the gene edition, with CRISPR-Cas9 at its head, has become one of the great biological hopes for eradicating some of the most serious diseases that plague human beings. Obviously, due to the interest aroused by its application, together with its undeniable ethical and legal implications, as well as economic and commercial interests, numerous investigations have increased in recent months, some of which have been able to call into question the promising future that this tool was initially predicted to have. In this regard, the one carried out by Stanford University (USA) is noteworthy, according to which the patients presented immune adaptations (antibodies and T lymphocytes) against the Cas9 protein, which operates as a molecular scissor. The second is an article written in an impact scientific journal that tried to refute, in an inconclusive way, the unexpected gene mutations that the use of CRISPR-Cas9 would produce. At the same time, it has been known that, following in the footsteps of China and USA, Europe will be attending the first clinical trial with CRISPR-Cas9 in 2018 as a treatment for a rare disease (beta thalassemia), which will make it possible to verify its safety and efficacy. The aim of this article is to highlight the full growth and relentless advance of technology, given that there are real solutions to the various problems that arise, but that require responsible research and an increase in both funding and clinical trials.
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