Los lisosomas están involucrados en la degradación de sustancias moleculares. Cuando se produce alguna deficiencia en alguno de los componentes lisosomales, aparecen las enfermedades de acumulación lisosomal. Estas enfermedades se caracterizan por la acumulación de macromoléculas dentro de los lisosomas, lo que resulta en efectos patológicos que afectan a múltiples tejidos y órganos de todo el organismo. La barrera hematoencefálica constituye una barrera estructural, fisiológica y metabólica que protege al sistema nervioso central. Aunque diferentes estrategias han sido desarrolladas con el fin de producir un tratamiento capaz de atravesar esta barrera, y ser un tratamiento eficaz contra las enfermedades con manifestaciones neurológicas, hasta la fecha la mejor aproximación sería una combinación de ellas.
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