Resumen de Profilaxis secundaria con rFVIIIFc en adultos jóvenes con hemofilia A severa

Ludmila Elhelou, Daniela Neme, Andrea Cocca, Laura Primiani

• español

  Introduction: Secondary prophylaxis in adults with severe haemophilia will not resolve the established arthropathy but may reduce the number of joint bleeds. Extend ed half-life products permit less frequent infusions.Aim: In this prospective study, we evaluated the efficacy of prophylaxis with recombinant FVIII Fc fusionprotein (rFVIIIFc) in a group of young adult patients.Methods: Patients older than 18 years old from a single center were treated with rFVIIIFc 20-40 IU kg-1 twice a week, during a period of 6 months. We analyzed the annualized bleeding rate and compared it with the pre-prophylaxis period (on demand treatment).Results: 24 patients received a mean dose of rFVIIIFc 32.1 kg-1 twice a week. There were 58 minor bleedings,all treated with 1-2 daily dose of rFVIIIFc. The mean annualized bleeding rate was 15.3 in the pre-prophylaxis period vs. 2.4 during prophylaxis. No inhibitors were detected.Conclusion: rFVIIIFc was well-tolerated in young adult patients with severe hemophilia A, and resulted in low bleeding rate when dosed 2 times per week as a secondary prophylactic treatment.

• English

  Introducción: La profilaxis secundaria en adultos con hemofilia severa no resuelve la artropatía establecida, pero puede reducir el número de hemorragias articulares. Los productos de vida media extendida permiten infusiones menos frecuentes.Objetivo: En este estudio prospectivo, evaluamos la eficacia de la profilaxis con FVIII recombinante asociado a proteína de fusión (rFVIIIFc) en un grupo de pacientes adultos jóvenes.Métodos: Pacientes mayores de 18 años de un solo centro fueron tratados con rFVIIIFc 20-40 UI/kg dos veces por semana, durante un período de 6 meses. Analizamos la tasa de hemorragia y la comparamos con el período pre-profilaxis (tratamiento a demanda de eventos hemorrágicos).Resultados: 24 pacientes recibieron una dosis media de rFVIIIFc 32,1 UI/kg dos veces por semana. Hubo 58 hemorragias menores, todas tratadas con 1-2 dosis diaria de rFVIIIFc. La tasa de hemorragia anualizada promedio fue de 15,3 en el período pre-profilaxis frente a 2,4 durante la profilaxis. No se detectaron inhibidores.Conclusión: rFVIIIFc fue bien tolerado en pacientes adultos jóvenes con hemofilia A severa, y resultó en una tasa de hemorragia anualizada baja cuando se administró 2 veces por semana como tratamiento profiláctico secundario.