La leucemia de células vellosas (LCV) es una enfermedadrara e incurable que representa aproximadamente el 2% de las leucemias linfoides. El tratamiento está indicado en pacientes con enfermedad sintomática, ya sea por esplenomegalia, citopenias o infecciones graves. Los análogos de nucleósidos de purinas (ANP), como cladribina y pentostatina, son las drogas de elección para el tratamiento de primera línea en la mayoría de los casos, logrando altas tasas de remisión y largos períodos libres de enfermedad. Sin embargo, las recaídas son frecuentes.Los tratamientos de segunda línea incluyen ANP combinados con rituximab pero, si bien conservan eficacia, las terapias recurrentes se asocian a una toxicidad acumulada importante. Por tal motivo, es de suma importancia investigar y desarrollar nuevas alternativas terapéuticas como moxetumomab pasudotox (CAT-8015).Dos estudios multicéntricos, uno en fase I y otro en fase III, tuvieron resultados positivos, ya que moxetumomab pasudotox (CAT-8015) logró tasas elevadas de respuestas completas, respuestas duraderas y enfermedad mínima residual negativa demostrando, además, ser seguro para pacientes con LCV recaídos o refractarios.
Hairy cell leukemia (HCL) is a rare and incurable disease that represents approximately 2% of lymphoid leukemias. Treatment is indicated for patients with symptomatic disease manifested by splenomegaly, cytopenias or serious infections. Purine nucleoside analogs (PNA), such as cladribine and pentostatin, are the preferred drugs for first line treatment in most cases. With PNA high rates of complete response and long disease-free periods are obtained, however, relapses are frequent. Second line treatment includes PNA combined with rituximab.Even active, recurring PNA are associated with a significant accumulated toxicity. Hence, the need for investigate new therapeutic alternatives as moxetumomab pasudotox (CAT-8015). Two multicenter studies, one in phase I and one in phase III, had positive results, since moxetumomab pasudotox (CAT-8015) achieved high rates of complete responses, lasting responses and negative minimal residual disease, also proving safe for patients with relapsed or refractory HCL.
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