Resumen de Caplacizumab: ¿es posible mejorar el tratamiento de la púrpura trombocitopénica trombótica adquirida?
- español
La púrpura trombocitopénica trombótica adquirida es una enfermedad infrecuente y grave debida al déficit de ADAMTS13 de causa autoinmunitaria. El estándar de cuidado está constituido por la terapia de recambio plasmático asociado a la inmunosupresión. En los últimos años, se aprobó en Europa y EE.UU. un nuevo anticuerpo monoclonal, caplacizumab, en combinación con la terapia estándar. Caplacizumab bloquea la unión del factor de von Willebrand con el receptor IB-IX-V plaquetario, disminuyendo la adhesión y agregación plaquetaria y, en consecuencia, el riesgo de desarrollar microtrombos. Los estudios fase II y III demostraron que caplacizumab reduce el tiempo necesario para la normalización del recuento plaquetario y el riesgo de recaídas de la enfermedad, pero en contrapartida, aumenta el riesgo de sangrado. Aún no fue aprobado en nuestro país, y restan estudios de la vida real y de costo-efectividad para aumentar nuestro conocimiento sobre el fármaco.
- English
Acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP) is a rare and severe disease due to autoimmune ADAMTS13 deficiency. Plasma exchange therapy is the standard of care associated with immunosuppression. In recent years, caplacizumab, a new monoclonal antibody, was approved in Europe and the USA in combination with standard therapy. Caplacizumab blocks the binding of von Willebrand factor to the platelet IB-IX-V receptor, decreasing platelet adhesion and aggregation and consequently the risk of developing microthrombi. Phase II and III studies have shown that caplacizumab reduces the time required for platelet count normalization and the risk of disease relapse but conversely, the risk of bleeding increases. It was not yet approved in our country. Real-life and cost-effectiveness studies are required to increase our knowledge regarding this drug.
