Uso de Ataluren en España: incoherencias administrativas y aspectos éticos implicados

• Pilar Pacheco López ^[1] ; María Antonia Meroño Saura ^[2] ; Ana Aranda García ^[3]
  1. [1] Hospital Morales Meseguer

     Hospital Morales Meseguer

     Murcia, España

     
  2. [2] Hospital Perpetuo Socorro

     Hospital Perpetuo Socorro

     Alicante, España

     
  3. [3] a. Servicio Murciano de Salud

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• Localización: Cuadernos de bioética, ISSN-e 2386-3773, ISSN 1132-1989, Vol. 32, Nº 106, 2021, págs. 353-362
• Idioma: español
• Títulos paralelos:
  • Use of Ataluren in Spain: administrative incoherences and ethical implications
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  • Texto completo (pdf)
• Resumen
  • español

    La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética rara para la que sólo existe ataluren como tratamiento autorizado. Este fármaco fue aprobado en 2014 por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) de manera condicional, es decir, a la espera de más resultados que demuestren sólidamente su eficacia y seguridad. En la actualidad, aún se mantiene esta autorización “condicional” por lo que todavía no se han despejado todas las dudas sobre los beneficios reales del fármaco. En España, ataluren es un medicamento no financiado. La decisión de no financiación ha generado un profundo debate, sobre todo porque se continúan financiando los tratamientos de los niños que fueron iniciados antes de la decisión de no financiación. Se trata de una situación controvertida que abarca aspectos complejos sobre gestión sanitaria y prestación farmacéutica, donde la evidencia científica adopta un papel fundamental.

    Además, se entremezclan las motivaciones de las agencias reguladoras y la industria farmacéutica en los procesos de investigación y autorización de fármacos. En el centro del debate están implicados algunos pilares de la bioética como la justicia y la equidad, así como determinados principios legales como la protección del menor.

  • English

    Duchenne muscular dystrophy is a rare genetic disease with only ataluren like pharmaceutical treatment available. This drug received a conditional authorization by the European Medicines Agency (EMA) in 2014, meaning that it was commercially available while waiting for more solid results that demonstrate the efficacy and safety.

    Currently, the authorization still maintains the “conditional” modality, and the actual health benefits of the drug still remain unclear. In Spain, ataluren is not financed by the National Health System.

    The decision of non-financing has generated a heated debate, especially because in those patients whose treatment were started prior to the non-financing decision the drug has continued being funded. This controversial situation encompasses complex aspects of pharmaceutical and health management related to scientific evidence, the motivations of regulatory agencies and the pharmaceutical industry in the processes of drug investigation and authorization. Furthermore, as the center of the debate, some pillars of bioethics such as justice and equity, as well as certain legal principles, such as the protection of minors, are involved.