Nuevos fármacos contra las enfermedades minoritarias

• Autores: Lydia Denworth
• Localización: Investigación y ciencia, ISSN 0210-136X, Nº 529, 2020, págs. 66-73
• Idioma: español
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• Resumen

  • Los oligonucleótidos antisentido son cadenas cortas de ADN o ARN que han sido concebidas para unirse a determinados fragmentos de ARN y reparar así la síntesis de proteínas defectuosas que dan lugar a enfermedades.

    Tras décadas de trabajo, estas moléculas sintéticas han acabado por mostrar todo su potencial.

    Resultan particularmente eficaces contra trastornos neurológicos minoritarios de origen genético, entre ellos la atrofia muscular espinal o la esclerosis lateral amiotrófica.