Gestión farmacoterapéutica de los medicamentos huérfanos en los Servicios de Farmacia

• Autores: José Luis Poveda Andrés
• Localización: Anales de la Real Academia Nacional de Farmacia, ISSN-e 1697-4298, ISSN 0034-0618, Vol. 87, Nº. 4, 2021, págs. 403-414
• Idioma: español
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  • español

    El tratamiento adecuado de las enfermedades raras y el uso racional de los medicamentos huérfanos constituye actualmente uno de los retos más importantes para el Sistema Sanitario, y un continuo desafío para los Servicios de Farmacia Hospitalaria. El reducido número de medicamentos huérfanos comercializados, la escasa evidencia sobre su relación beneficio-riesgo y su elevado precio conllevan una elevada incertidumbre en la gestión de estos fármacos. Desde la Farmacia Hospitalaria se pretende trabajar para reducir el grado de incertidumbre asociado a la gestión farmacoterapeutica de las enfermedades raras. Para ello, es preciso trabajar en el conjunto de las etapas que constituyen el proceso farmacoterapéutico y que faciliten, entre otras, la disponibilidad de tratamientos, evitar inequidades, y conseguir los mejores resultados en salud, además de contribuir a la sostenibilidad del sistema. La aportación del farmacéutico de hospital ha sido clave en múltiples etapas del proceso como la evaluación, selección y planificación de medicamentos huérfanos, la adquisición y la gestión farmacoeconómica de medicamentos huérfanos, la elaboración de tratamientos, la dispensación de medicamentos, el seguimiento y optimación de los tratamientos con la aplicación de la farmacocinética clínica o más recientemente el abordaje de prácticas de humanización en la atención al paciente con enfermedades raras.

  • English

    Currently the adequate management of rare diseases and the rational use of orphan drugs constitute one of the most important challenges for the health system, furthermore these constitute a continuous challenge for Hospital Pharmacy Services. Rare diseases and orphan drugs management have high level of uncertainty due to small number of orphan drugs available, limited evidence on their benefit-risk ratio, and orphan drugs high price. The Hospital Pharmacy works to reduce the degree of uncertainty associated with the rare diseases pharmacotherapeutic management. To reach this goal is necessary to work on all the stages that constitute the pharmacotherapeutic process and that facilitate treatments availability, avoid inequalities, and achieve the best health results, and finally to contribute to health system sustainability . The work of the hospital pharmacist has been key in multiple stages of pharmacotherapeutic process such as evaluation, selection and planning of orphan drugs, acquisition and pharmacoeconomic management of orphan drugs, preparation of treatments, dispensing of medicines, monitoring and optimization of treatments by application of clinical pharmacokinetics or, more recently, approach humanization healthcare practices in patients with rare diseases.