Leucemia mieloide crónica: ¿Es posible la remisión libre de tratamiento fuera de ensayos clínicos?

• Pavlovsky, C ^[1] ; Tannuri, RK ^[1]
  1. [1] FUNDALEU, Buenos Aires, Argentina.
• Localización: Revista Hematología, ISSN 0329-0379, ISSN-e 2250-8309, Vol. 27, Nº. 3, 2023 (Ejemplar dedicado a: SEPTEMBER - DECEMBER), págs. 57-65
• Idioma: español
• Títulos paralelos:
  • Chronic Myeloid leukemia: Is treatment-free remission possible outside of clinical trials?
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• Resumen
  • español

    La obtención de respuestas moleculares profundas para considerar la discontinuación de tratamiento,es hoy uno de los objetivos en leucemia mieloide crónica (LMC). El beneficio se asocia no solo a la mejoría en la calidad de vida de los pacientes, sino también al impacto de independizarse de un tratamiento crónico y sus secuelas tardías. Del total de pacientes con LMC, un grupo muy selecto logrará permanecer de por vida sin tratamiento, ya que un 30% de los pacientes podrán cumplir criterios para discontinuar y de ellos el 50% presentará recurrencia de la enfermedad. A pesar de que numerosos protocolos de investigación han demostrado que la discontinuación es posible y segura en pacientes que han obtenido respuestas moleculares profundas y sostenidas, los mismos no reflejan cohortes de la vida real y sus resultados no son aplicables a todos los pacientes. La condición ideal para llevar a cabo la discontinuación en nuestra región, es bajo un protocolo de investigación, sin embargo, ciertas condiciones empujan a realizarlo fuera del mismo. Las condiciones irremplazables a considerar al momento de discontinuar el tratamiento en la práctica clínica son: asegurar la realización de un monitoreo molecular en escala internacional, seriado post discontinuación adaptado a las recomendaciones o guías publicadas. Asegurar que se cumplan todos los criterios recomendados para discontinuar sin riesgos. Dedicar tiempo para explicar al paciente los pros y contras de la discontinuación. Aunque el monitoreo molecular secuencial es crítico para detectar pacientes con recaída, la predicción de la precisión continúa siendo un desafío. Pocos datos hay en la actualidad respecto al posible papel contribuyente del sistema inmunológico en pacientes que logran una respuesta molecular profunda con inhibidores de tirosina quinasa (ITQ). El alto costo de los ITQ, su tratamiento prologando y el aumento de la sobrevida con el consiguiente incremento de la prevalencia de la enfermedad, tienen un alto impacto financiero. En nuestra región, es imposible hablar de discontinuar el tratamiento en LMC, si no se considera al monitoreo molecular como la principal herramienta que se deberia garantizar al paciente desde su diagnóstico, seguimiento y post discontinuación. Considerar el redireccionamiento de los recursos ahorrados al tratamiento para cubrir esta necesidad insatisfecha, es hoy un tema no resuelto en Argentina.

  • English

    Obtaining deep molecular responses to consider treatment discontinuation is today one of the objectives in chronic myeloid leukemia (CML). The benefit is associated not only with improvement in patients quality of life, but also with the impact of becoming independent from a chronic treatment and its late adverse events. Of the total number of patients with CML, a very select group will be able to remain in treatment free remission (TFR). Only 30% of patients will be able to meet the criteria for discontinuation and of them, 50% will present a recurrence of the disease. Although clinical trials have demonstrated that discontinuation is possible and safe in patients who have obtained deep and sustained molecular responses, they do not reflect real-life cohorts and their results are not applicable to all patients. The ideal condition to carry out discontinuation in our region is under a research protocol, however, certain conditions push it to be carried out outside of it. The irreplaceable conditions to consider when discontinuing treatment in clinical practice are: ensuring the performance of serial post-discontinuation molecular monitoring on an international scale adapted to published recommendations or guidelines. Ensure that all recommended criteria are met for safe discontinuation. Take time to explain the patient the pros and cons of discontinuation. Although sequential molecular monitoring is critical for detecting patients with relapse, prediction accuracy remains a challenge. There is currently little data regarding the possible contributing role of the immune system in patients who achieve a deep molecular response with tyrosine quinase inhibitors (TKI). The high cost of TKIs, their prolonged treatment and the increase in patients survival with the consequent increase in the prevalence of the disease, have a high financial impact. In our region, it is impossible to talk about discontinuing treatment in CML if molecular monitoring is not considered as the main tool that should be guaranteed to the patient from diagnosis, follow-up and post-discontinuation. Considering the redirection of saved resources to treatment to cover this unmet need is today an unresolved issue in Argentina.