Impacto de la ventilación prolongada no invasiva en niños: tendencias, resultados y adherencia
- Autores: Maria Luisa Castro Codesal
- Directores de la Tesis: José Ramón Villa Asensi (dir. tes.), Joanna E. MacLean (codir. tes.), Eva Escribano Ceruelo (tut. tes.)
- Lectura: En la Universidad Autónoma de Madrid ( España ) en 2019
- Idioma: español
- Tribunal Calificador de la Tesis: Juan Casado Flores (presid.), Francisco Ruza Tarrio (secret.), J. Ignacio Sánchez Díaz (voc.), Mª I. Barrio Gómez de Agüero (voc.), Susana Quijano Roy (voc.)
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- Tesis en acceso abierto en: Biblos-e Archivo
- Resumen
La ventilación no invasiva (VNI) a través de una interfase externa a la vía aérea se ha convertido en una modalidad de asistencia respiratoria cada vez más frecuente en pediatría. Actualmente, el uso de VNI prolongada se considera la primera opción terapéutica en niños y niñas con trastornos de la respiración durante el sueño o insuficiencia respiratoria crónica. Desde los primeros estudios pediátricos sobre VNI publicados en la década de 1980, ha habido un creciente número de publicaciones relacionadas con el uso de VNI prolongada en pediatría. Sin embargo, existen lagunas en el conocimiento actual sobre el uso y los beneficios de la VNI prolongada en pediatría, incluyendo la falta de revisiones sistemáticas que resuman la literatura existente en este tema, los cambios en el perfil de los niños y niñas que reciben VNI y la falta de datos sobre resultados clínicos de la VNI a largo plazo.
La primera parte de esta tesis, presentada en los capítulos 2 y 3, informa sobre los métodos y resultados de una revisión sistemática exploratoria de la literatura (“scoping review”, en inglés) en el uso de VNI prolongada en pediatría. El objetivo principal de este estudio se centra en proporcionar una visión global de la literatura primaria existente relevante al uso de VNI prolongada en pediatría, identificar áreas específicas con suficiente literatura como para llevar a cabo una revisión sistemática adicional y metaanálisis, y determinar las limitaciones del conocimiento actual que puedan determinar futuras líneas de investigación. Se han utilizado nuevos métodos de revisión sistemática exploratoria que incluyeron un proceso de consulta de expertos y priorización de términos de inclusión en la búsqueda bibliográfica y el desarrollo de un protocolo riguroso de identificación de literatura científica (publicada y no publicada) relevante en el uso de VNI prologada en pediatría en múltiples fuentes bibliográficas, con el objetivo de presentar una panorámica completa en este tema. Se seleccionaron 11 581 estudios de los cuales se incluyeron 289. Los resultados de este estudio han identificado 76 términos diferentes utilizados en referencia a VNI, siendo "ventilación no invasiva (NIV, por sus términos en inglés)" el término más utilizado. Asimismo, la metodología de la gran mayoría de los estudios incluidos fue de baja calidad y alto riesgo de sesgo. La síntesis de datos identificó el uso de VNI prolongada en 73 patologías diferentes, siendo la apnea obstructiva del sueño (29%) y atrofia muscular espinal (8%) las más frecuentemente estudiadas. Los resultados fueron exclusivamente descriptivos (p. ej., características clínicas del paciente, tecnología utilizada, descripción de resultados clínicos sin grupo control) en la gran mayoría de los estudios incluidos. Otros variables estudiadas fueron parámetros procedentes de estudios de sueño y parámetros no estandarizados de reducción de morbilidad respiratoria (27% y 19% de los estudios, respectivamente), los cuales difirieron según el grupo diagnóstico. En general, los resultados de esta revisión ponen de relieve la existencia de una gran cantidad de publicaciones sobre el uso de la VNI prolongada en pacientes pediátricos en una gran diversidad de patologías subyacentes. Sin embargo, la mayoría de los estudios han sido de naturaleza observacional y descriptiva, con una clara carencia de estudios con mayor calidad metodológica que incluya variables estandarizadas y mayor orientación hacia al paciente. Además, aunque existe mucha información en niños y niñas con ciertas patologías, hay escasos datos relevantes para muchas otras subpoblaciones pediátricas. Añadido a todo esto, las variables evaluadas a menudo se centran en parámetros que pueden no ser los más relevantes para los niños y niñas que usan VNI ni para sus familias.
La segunda parte de esta tesis, incluida en los capítulos 4 y 5, presenta los resultados de un estudio de cohortes multicéntrico de niños y niñas que iniciaron VNI prolongada en la provincia de Alberta (Canadá) durante el período 2005-2014. El estudio fue diseñado como un estudio poblacional ya que solo hay dos laboratorios de sueño financiados con fondos públicos afiliados a las dos clínicas pediátricas de VNI en centros de atención terciaria en la provincia y, por tanto, incluye a la mayoría (sino a todos) los niños y niñas que usan VNI en esta zona.
El Capítulo 4 describe los cambios observados en la población pediátrica que recibe con VNI en la provincia durante una década, incluyendo los cambios en prevalencia e incidencia del uso de VNI prolongada, así como los cambios en la tecnología utilizada, las características clínicas iniciales de dicho grupo y su progresión clínica. Los datos se dividieron en tres períodos de tiempo iguales y no superpuestos (2005-2008; 2008-2011; 2011-2014). En el periodo estudiado, se inició VNI prolongada en 622 pacientes. La incidencia y prevalencia de uso de la VNI se quintuplicaron de 2005-2008 a 2008-2011, y triplicaron de 2008-2011 a 2011-2014. Respecto a sus características clínicas, es de destacar el incremento en el uso de VNI prolongada en niños y niñas con enfermedades neurológicas y cardiorrespiratorias, pero no se detectaron cambios en su complejidad médica o en la gravedad del trastorno respiratorio subyacente. En general, la supervivencia fue del 95%. Sin embargo, la tasa de mortalidad aumentó de manera alarmante de 3,4 casos por 1000 niño/a-año en 2005-2008 a 142,1 en el último periodo de 2011-2014. El análisis de subgrupos mostró diferencias en la tasa de mortalidad según el grupo diagnóstico, con curvas de supervivencia más bajas y tasas de mortalidad más altas en niños y niñas con enfermedades neurológicas y cardiorrespiratorias. En conjunto, los resultados demuestran no solo un mayor uso de la VNI prolongada en pediatría a lo largo del tiempo, sino también un cambio en las patologías subyacentes como causa de indicación de la VNI, y un aumento alarmante en la tasa de mortalidad que quizás puede atribuirse al mayor uso de la VNI en niños y niñas con enfermedades neurológicas y cardiorrespiratorias.
El capítulo 5 presenta los resultados del análisis longitudinal retrospectivo que describe los cambios a lo largo del tiempo en cuanto a la eficacia de la VNI (cambios en variables polisomnográficas respiratorias y de sueño y en el índice de masa corporal), adhesión al tratamiento y tasa de complicaciones en la misma cohorte de niños y niñas con VNI prolongada. Se utilizaron modelos de efectos mixtos para analizar los datos de 429 pacientes con suficientes datos para su inclusión en el estudio. Este trabajo demostró mejoras significativas en todos los parámetros respiratorios y de sueño recogidos en los estudios polisomnográficos de sueño tras el inicio de la VNI, incluyendo: mayor eficiencia del sueño, menor número de despertares, reducción del índice de apnea-hipopnea y mejora en el intercambio de gases. No solo se demostró que la VNI es eficaz si no también que su eficacia se mantiene en el tiempo. Los cambios en el hábito corporal, sin embargo, difirieron según el índice de masa corporal al comienzo de la aplicación de la VNI. Si bien niños y niñas con peso normal experimentaron un aumento significativo de su índice de masa corporal (z-score) de 0,11 por año de VNI, este aumento fue 3 veces mayor en niños y niñas con bajo peso, logrando la normalización de su indicie de masa corporal en los primeros 12 meses de terapia de VNI. No hubo cambios significativos en el índice de masa corporal en niños y niñas con sobrepeso. Sin embargo, niños y niñas con obesidad redujeron su índice de masa corporal (z-score) en 0,15 por año de VNI. La adhesión al tratamiento mejoró a lo largo del tiempo, con un aumento del 4% en el porcentaje de días al mes con uso de VNI por encima de las 4 horas y con 19 minutos extra de uso nocturno por cada año de VNI, mientras que la tasa de complicaciones se mantuvo baja y estable en el tiempo. En resumen, nuestro análisis longitudinal concluye que la VNI prolongada es una terapia eficaz con beneficios generales mantenidos en el tiempo en los parámetros de sueño y respiración durante el sueño, una mejora de la adhesión al tratamiento y una tasa baja de complicaciones a lo largo del periodo de seguimiento. Sin embargo, los posibles beneficios de la VNI prolongada en el hábito corporal difieren según el índice de masa corporal inicial, con beneficios notables en poblaciones pediátricas con bajo peso y obesidad. En conjunto, estos resultados demuestran los beneficios de la VNI en poblaciones pediátricas, así como la reducción progresiva de las posibles cargas asociadas al tratamiento.
En conjunto, estos proyectos han contribuido a mejorar el conocimiento sobre el uso de la VNI prolongada en pediatría. Si bien los resultados de nuestra revisión sistemática exploratoria muestran una panorámica rigurosa de la literatura existente y destacan las brechas relevantes en el conocimiento, este trabajo ha contribuido a establecer un contexto en el que construir una agenda de investigación, incluyendo la necesidad urgente de desarrollar registros grandes de niños y niñas con VNI prolongada y estudios multicéntricos de alta calidad metodológica, un mayor esfuerzo en la identificación de variables clínicas de interés para el paciente y una revisión sistemática adicional en áreas más específicas identificadas en este trabajo. Algunas de las áreas interesantes para llevar a cabo revisiones sistemáticas adicionales y metaanálisis incluyen: 1) supervivencia y otras variables clínicas relevantes en poblaciones pediátricas con trastornos neuromusculares tratados con VNI prolongada. 2) Adhesión al tratamiento de VNI prolongada en pediatría. 3) Cambios en el hábito corporal y otros parámetros metabólicos en niños y niñas con obesidad y trastornos de la respiración durante el sueño tratados con VNI. Además, nuestro análisis poblacional ha demostrado cambios importantes en el uso de la VNI en pediatría a lo largo del tiempo, lo que refuerza la necesidad de futuros estudios prospectivos que incorporen marcos relevantes de complejidad médica y analicen los patrones de mortalidad para poder comprender mejor estas tendencias. Finalmente, nuestro análisis longitudinal es novedoso al demostrar beneficios de la VNI prolongada en el crecimiento en niños y niñas con bajo peso u obesidad, y justifica la necesidad de estudios prospectivos adicionales que evalúen el efecto de la VNI prolongada, sola o en combinación con otras terapias médicas y cambios en estilo de vida, en el hábito corporal, el crecimiento y otros parámetros metabólicos.
Esperamos que estos resultados sean útiles para profesionales de la salud que atiendan a niños y niñas tratados con VNI prolongada y que ayude a diseñar futuras investigaciones que traten de rellenar las lagunas del conocimiento aquí identificadas.
