Sirolimus en el tratamiento de las Aanomalías vasculares

• Autores: Paloma Triana Junco
• Directores de la Tesis: Juan Carlos López Gutiérrez (dir. tes.)
• Lectura: En la Universidad Autónoma de Madrid ( España ) en 2023
• Idioma: español
• Número de páginas: 151
• Tribunal Calificador de la Tesis: Pedro Redondo Bellón (presid.), Antonio Javier Carcas Sansuan (secret.), Pablo Boixeda de Miquel (voc.), Elena Marín Manzano (voc.), Lara Rodriguez Laguna (voc.)
• Programa de doctorado: Programa Oficial de Doctorado en Medicina y Cirugía
• Materias:
  • Ciencias médicas
    • Ciencias clínicas
      • Pediatría
    • Patología
      • Patología cardiovascular
    • Farmacología
    • Cirugía
• Enlaces
  • Tesis en acceso abierto en: Biblos-e Archivo
• Resumen

  • El sirolimus se ha convertido en un fármaco fundamental en el tratamiento de las anomalías vasculares, inicialmente relegado como terapia de rescate para las lesiones refractarias pero recientemente considerado tratamiento de primera línea. Desde su primer uso en 2007, el sirolimus se ha utilizado de forma compasiva con buena respuesta y escasos efectos secundarios en muchas anomalías vasculares. Sin embargo, muchas incógnitas siguen sin resolverse acerca de este tratamiento: ¿cuál es la dosis más recomendada para cada paciente?, ¿cuáles son los niveles en sangre que deben alcanzarse?, ¿la respuesta a sirolimus es duradera?, ¿cuánto tiempo se debe mantener el tratamiento?, ¿el sirolimus es más efectivo en monoterapia o asociado a otros tratamientos adyuvantes? ó ¿cuáles son los efectos secundarios a largo plazo, especialmente en niños? Este estudio se ha realizado para intentar dar respuesta a algunas de estas preguntas. Se realizó un análisis en una serie de 129 pacientes con anomalías vasculares en tratamiento con sirolimus. La respuesta positiva fue del 90,8% con una duración media del tratamiento de 5,5 meses (0-110). La respuesta no estaba relacionada con la dosis ni los niveles, tampoco con el subtipo de anomalía vascular, la localización, la extensión, los síntomas, la genética, el tratamiento previo o adyuvante, o la gravedad. Se identificó una mejor respuesta cuanto menor era la edad de inicio del tratamiento, especialmente en los pacientes menores de 5 años (p=0,004). A los 6 meses de tratamiento, el 67% de los pacientes habían respondido y a los 12 meses, más del 84%. También se observó una respuesta más rápida cuanto menor era la edad de inicio del tratamiento, siendo a una mediana de 2 meses en los menores de 5 años en comparación con más de 5 meses en los más mayores. El tiempo hasta una respuesta positiva tampoco estaba relacionada con el subtipo de anomalía vascular, la localización, la extensión, los síntomas, la genética, el tratamiento previo o adyuvante, o la gravedad. Estos datos reflejan la importancia del tratamiento precoz ya que los pacientes menores de 5 años responden mejor y antes. Además es importante esperar un mínimo 1 año de tratamiento antes de confirmar si un paciente es o no respondedor