Resumen de Desarrollo y validación del HAE-QoL: Cuestionario específico de calidad de vida relacionada con la salud para pacientes adultos con angioedema hereditario por déficit del inhibidor de la C1 esterasa
RESUMEN TESIS DOCTORAL “DESARROLLO Y VALIDACIÓN DEL HAE-QoL (CUESTIONARIO ESPECÍFICO DE CALIDAD DE VIDA RESPECTO A LA SALUD PARA PACIENTES ADULTOS CON ANGIOEDEMA HEREDITARIO POR DÉFICIT DEL INHIBIDOR DE LA C1 ESTERASA)” Antecedentes: El angioedema hereditario por déficit del C1 inhibidor (AEH-C1INH) es una enfermedad rara que puede conllevar un importante deterioro en la calidad de vida relacionada con la salud de los pacientes.
Objetivo: Desarrollo y validación de un cuestionario específico de evaluación de la calidad de vida relacionada con la salud en pacientes adultos con AEH-C1INH.
Metodología: En una primera fase, mediante un proyecto multicéntrico nacional se desarrolló una versión provisional basada en el análisis cualitativo de entrevistas a pacientes y expertos en la enfermedad y en la evaluación por otro grupo de expertos y pacientes para analizar la validez de contenido y la validez aparente. Posteriormente se llevó a cabo la internacionalización del cuestionario mediante la adaptación transcultural de la versión española y el análisis de interjueces con expertos en la enfermedad de diversos países. La versión consensuada y adaptada a los distintos idiomas fue testada junto a un cuestionario clínico y el cuestionario SF-36 v2. Se redujo el número de ítems mediante análisis descriptivo y análisis factorial exploratorio y se evaluaron las propiedades psicométricas del cuestionario final.
Resultados: En la fase nacional participaron un total de 61 pacientes y 10 expertos en la enfermedad y se obtuvo una versión provisional de 44 ítems que fue adaptada transculturalmente a inglés americano y valorada por 15 expertos de 14 países. La versión resultante fue testada en un estudio piloto donde participaron 332 pacientes de 12 países. Se obtuvieron datos completos de 290 pacientes de 11 países. Con la reducción de ítems se obtuvo una versión final con 25 ítems englobados en 7 dimensiones: “Dificultad para el tratamiento”, “Función física y salud”, “Estigma asociado a la enfermedad”, “Rol social y emocional”, “Preocupación respecto a la descendencia”, “Percepción de control sobre la enfermedad” y “Salud mental”. Se obtuvieron datos muy favorables en cuanto a : validez interna (coeficiente alfa de Cronbach para puntuación total de 0,92); fiabilidad test-retest (coeficiente de correlación intraclase de 0,87); validez convergente con el SF-36 (correlaciones leves a moderadas, p<0,001); validez de constructo mediante testado de hipótesis (confirmación del 75% de las hipótesis testadas) y validez discriminante entre grupos conocidos con distinta gravedad.
Conclusiones: Se ha desarrollado la primera escala de evaluación internacional del impacto en la calidad de vida relacionada con la salud específica para pacientes adultos de AEH-C1INH, denominado HAE-QoL. Ha sido validado en un ámbito internacional obteniéndose datos de una buena fiabilidad y validez entre otras características psicométricas. Está disponible en 18 idiomas.
