Resumen de Nuevos fármacos contra las enfermedades minoritarias
Los oligonucleótidos antisentido son cadenas cortas de ADN o ARN que han sido concebidas para unirse a determinados fragmentos de ARN y reparar así la síntesis de proteínas defectuosas que dan lugar a enfermedades.
Tras décadas de trabajo, estas moléculas sintéticas han acabado por mostrar todo su potencial.
Resultan particularmente eficaces contra trastornos neurológicos minoritarios de origen genético, entre ellos la atrofia muscular espinal o la esclerosis lateral amiotrófica.
